Está cerca del corazón.

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Biotecnología. Cada año, sólo en Alemania, más de 200.000 personas sufren un ataque al corazón. Afortunadamente, cada vez mueren menos. Sin embargo, muchos sobrevivientes desarrollan insuficiencia cardíaca, que a menudo es mortal. La empresa biotecnológica Cardior quiere poner fin a esta complicación, con un proceso elegante que demuestra de forma impresionante el potencial de la biotecnología.

Cuando el corazón es incapaz de suministrar adecuadamente oxígeno al cuerpo, la vida se vuelve tediosa. "Los afectados ya sufren de falta de aliento durante las actividades cotidianas, se sienten permanentemente débiles, cansados y el agua se almacena en los pulmones y las piernas", explica el profesor Thomas Thum:"Hasta la fecha, no existe una terapia causal. Los pacientes generalmente reciben inhibidores ECA, betabloqueadores y otros medicamentos que disminuyen la presión arterial y reducen el estrés en el corazón, pero esto puede aliviar los síntomas. Thum, cardiólogo y director durante mucho tiempo del Instituto de Estrategias de Terapia Molecular y Traslacional (IMTTS) de la Facultad de Medicina de Hannover, no quiso aceptar esto. Se dispuso a encontrar las razones.

La causa más común de la insuficiencia cardíaca es el ataque cardíaco. Una cuarta parte de las personas que sobreviven a un ataque al corazón desarrollan esta condición en un año".

Es particularmente deprimente cuando la insuficiencia cardíaca se diagnostica temprano después de un ataque cardíaco. "Los pacientes son rescatados, pero inmediatamente se enfrentan a una nueva mala noticia con perspectivas de futuro desfavorables", explica Thomas Thum.

El hecho de que esta conexión exista muy a menudo en la práctica le da al médico la primera pista importante. No sólo es un especialista en el corazón, sino también un experto en el llamado ARN no codificador.

Cuando la ciencia comprendió por primera vez la función de los genes en la década de 1960, el ácido ribonucleico fue considerado inicialmente como un mensajero puro que transfería información sobre la construcción de moléculas de proteínas de los genes del núcleo celular a los llamados ribosomas. Aquí es donde se producen las proteínas. Sin embargo, ahora está claro que este ARN codificador, que transmite instrucciones de construcción de proteínas, representa sólo el dos por ciento del ARN total que se encuentra en nuestras células. El resto tiene tareas completamente diferentes.

El cuerpo humano contiene alrededor de 100.000 de estos ARN no codificadores. Alrededor de 2.000 de ellos son virutas que consisten en un máximo de dos docenas de bloques de construcción. Entre otras cosas, controlan cuándo se leen o se apagan los genes.

Este mecanismo de control basado en el ARN es normalmente muy fiable. Sin embargo, en casos de gran estrés, como después de un ataque cardíaco en el que el músculo cardíaco ya no recibe oxígeno, la regulación genética basada en el ARN puede mezclarse. ¿Podría haber una conexión con la aparición repentina de la insuficiencia cardíaca?

Hace casi una década, Thomas Thum comenzó a investigar el ARN no codificador de las células del músculo cardíaco con más detalle. ¿Cómo cambia el espectro de este ARN después de un ataque cardíaco? ¿Como un fallo cardíaco incipiente? ¿Cuáles desaparecen, cuáles se forman de nuevo?

El ARN no codificador (ncRNA acortado por expertos) se divide en ncRNA largo y ncRNA corto. Entre estos últimos, los hay especialmente pequeños, los llamados micro o miRNA. Al final del análisis de Thum, está claro que un miRNA especial como una especie de interruptor principal después de un ataque cardíaco inicia toda una cascada de procesos. Esto lleva a que el corazón sea literalmente reconstruido.

La remodelación es el intento desesperado del cuerpo de reparar el corazón. Desafortunadamente, a largo plazo, conduce a un mayor daño a las células del músculo cardíaco, que luego mueren y son reemplazadas por cicatrices similares al tejido conectivo (la llamada fibrosis).

Al final, el músculo cardíaco pierde más y más células activas del músculo cardíaco, su rendimiento disminuye, las cicatrices crecientes lo hacen más rígido y reducen aún más su rendimiento. Esto también cambia la forma, el tamaño y la elasticidad del ventrículo, lo que también reduce la capacidad de bombeo. La única opción al final es un trasplante de corazón o un corazón artificial.

"No sólo había encontrado una manera de predecir el desarrollo de la insuficiencia cardíaca, sino también un enfoque para influir en el proceso", explica el científico. Donde aparece el miRNA, la insuficiencia cardíaca ocurre más tarde.

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"Sin embargo, debido a que el ARN - al igual que el ADN en el núcleo de la célula - puede formar una cadena doble con una contraparte complementaria, el miRNA también puede ser desactivado. En el laboratorio, se diseña una contraparte complementaria que se une al miRNA y lo hace ineficaz. De este modo, el interruptor principal vuelve a estar en la posición `normal'. Esta contraparte es suministrada al cuerpo como una droga".

Sin embargo, el desarrollo comercial de los medicamentos no es un servicio que pueda prestar un instituto de investigación académica. Thum, por lo tanto, funda una empresa, Cardior Pharmaceuticals.

En este punto entra en juego la doctora y economista de la salud Dra. Claudia Ulbrich. Ya había fundado y dirigido varias empresas, más recientemente Inocard GmbH, una spin-off de la Universidad de Heidelberg especializada en terapia génica para el tratamiento de enfermedades cardíacas. Esto fue un gran éxito para Ulbrich. Apenas seis meses después de su fundación, pudo vender a uniQure N.V., una empresa holandesa que cotiza en la bolsa de tecnología Nasdaq de Nueva York. El médico permaneció con uniQure hasta 2015, cuando firmó un acuerdo con Bristol-Myers Squibb para el acceso exclusivo a la tecnología de terapia génica de uniQure. La transacción tiene un valor total potencial de 2.300 millones de dólares para uniQure.

Poco después de la transacción, los inversores llamaron su atención sobre Cardior y les pidieron que examinaran más de cerca el concepto de Thum. "Era escéptico", recuerda Ulbrich. "Proteger a los pacientes de infarto de miocardio con dos o tres dosis de un medicamento que interfiere con la regulación genética parecía utópico".

A medida que se acerca a las publicaciones e ideas de Thum, se impresiona. También le gusta el equipo. Así que se está haciendo con ella cuando Cardior ofrezca su liderazgo a finales de 2015. "Luego elaboré un plan de desarrollo de acuerdo a los estándares farmacéuticos, calculé los requerimientos financieros, busqué inversores."

El éxito llega rápidamente: En mayo de este año, Cardior puede recaudar 15 millones de euros de cinco inversores internacionales. Dos compañías farmacéuticas también participaron en la ronda de la serie A: Boehringer Ingelheim a través del Venture Fund de la empresa y Bristol-Myers Squibb. Otros inversores son conocidas empresas europeas de capital riesgo del sector de las ciencias de la vida: LSP Life Sciences Partners, BioMedPartners y High-Tech Gründerfonds.

"Con el dinero, podremos realizar un primer estudio clínico", explica Ulbrich. El trabajo sobre el medicamento en sí ya está muy avanzado.

"El ARN complementario, que se supone que repone el interruptor principal a'normal', necesitaba algunas propiedades importantes para ser adecuado como fármaco. Debe estar protegido y lo suficientemente estable como para llegar al lugar de los hechos y marcar la diferencia. Por otro lado, debería ser posible descomponerlo lo suficientemente rápido para evitar cualquier efecto secundario en otros órganos. Esta parte del trabajo está casi terminada".

Los investigadores están actualmente investigando la seguridad del medicamento en estudios preliminares y planean comenzar un primer ensayo clínico en humanos a mediados de 2019. Paralelamente, Cardior está desarrollando una prueba que puede predecir de forma fiable el riesgo de insuficiencia cardíaca en pacientes con ataque cardíaco.

Particularmente fascinante es: Um para detener la aparición de la insuficiencia cardíaca, el fármaco sólo necesita ser administrado dos veces. "Cambiamos las células del corazón a otro programa", dice Ulbrich. "Asumimos que una dosis en el día tres y luego en el día 28 es suficiente después de un ataque al corazón."

Eso solo sería una sensación médica. Sin embargo, en determinadas circunstancias, la sustancia activa puede hacer mucho más. "En el tratamiento de los animales hemos descubierto que incluso puede revertir la insuficiencia cardíaca. Un corazón agrandado se vuelve más pequeño y fuerte después de tomar el medicamento. Eso es único". Aparentemente es suficiente tomar el medicamento sólo dos veces.

En caso de que tal tratamiento funcione realmente para los seres humanos, un mercado aún más grande nos llama la atención. "La insuficiencia cardíaca crónica afecta a unos 40 millones de pacientes en todo el mundo", dice Ulbrich. Esta tarea sería demasiado grande para una empresa nueva. Pero está convencida de que el interés de las compañías farmacéuticas sería enorme. "Si todo va bien, puede que hayamos vendido la compañía en cinco años. e hizo que la vida de millones de personas valiera la pena volver a vivir".

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Autor: Dr. Ludger Wess

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